Decyzja o przystąpieniu do terapii komórkowej może być jedną z najważniejszych decyzji w życiu. Należy podjąć ją świadomie. Poniżej przedstawiamy podstawowe informacje:
Innowacyjna terapia polega na aplikacji pacjentowi produktu leczniczego złożonego z mezenchymalnych komórek macierzystych
Schemat leczenia oparty jest o produkt leczniczy terapii zaawansowanej wytwarzany indywidualnie dla każdego pacjenta, z uwzględnieniem rozpoznania choroby oraz dotychczasowego leczenia. Każdy pacjent po konsultacji lekarskiej mającej na celu kwalifikację do leczenia uzyskuje od lekarza harmonogram leczenia, który opiera się na serii podań (ewentualnie pojedynczej aplikacji) produktu w ustalonych wcześniej terminach
Produkt leczniczy podaje się jednokrotnie lub kilkakrotnie w ciągu kilku miesięcy w zależności od schorzenia – o częstotliwości podawania produktu leczniczego decyduje lekarz prowadzący.
W zależności od schorzenia istnieją różne możliwości aplikacji produktu leczniczego - o sposobie podania produktu leczniczego decyduje lekarz prowadzący
Terapia jest stosowana jako Medyczny Eksperyment Leczniczy (tzw. MEL), którego zasady dokładnie określają przepisy prawa polskiego oraz Unii Europejskiej (w szczególności ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty)
W procedurze MEL produkt leczniczy, tj. mezenchymalne komórki macierzyste może być stosowany u pacjentów dorosłych, jak i u dzieci
Terapie eksperymentalne stosowane są w sytuacji gdy brak jest skutecznej terapii standardowej, a istnieją przesłanki naukowe dla założenia, że zastosowanie komórek mezenchymalnych może być skuteczne w procesie leczenia pacjentów
Medyczny eksperyment leczniczy może być przeprowadzany, jeżeli spodziewana korzyść lecznicza ma istotne znaczenie, a przewidywane osiągnięcie tej korzyści oraz celowość i sposób przeprowadzania eksperymentu są zasadne w świetle aktualnego stanu wiedzy i zgodne z zasadami etyki lekarskiej
Istnieje możliwość wytworzenia produktu leczniczego terapii zaawansowanej z materiału biologicznego pochodzenia autologicznego (biorca i dawca materiału biologicznego jest tą samą osobą) lub allogenicznego (biorca i dawca materiału biologicznego potrzebnego do wytworzenia produktu leczniczego są to dwie różne osoby)
Macierzyste komórki mezenchymalne mogą być izolowane m. in. ze sznura pępowinowego i stanowią bazę do wytworzenia Produktu dedykowanego dla konkretnego pacjenta, tzw. produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ang. advanced therapy medicinal product; ATMP) z komórek mezenchymalnych ze sznura pępowinowego, a ściślej - z galarety Whartona (WJ-MSC)
W przypadku terapii eksperymentalnej komórkami macierzystymi prowadzonej z wykorzystaniem produktu leczniczego terapii zaawansowanej, celem jest leczenie pacjentów nowym (innowacyjnym) produktem leczniczym terapii zaawansowanej, na wytworzenie którego Główny Inspektor Farmaceutyczny wydał zgodę wytwórni farmaceutycznej. W zakresie wytwarzania produktu leczniczego spełnione muszą być co do zasady analogiczne wymogi jak w przypadku „typowych” produktów leczniczych.
Zarówno wytworzenie produktu leczniczego, jak i jego podanie w (uprawnionym do takich procedur medycznych) szpitalu, odbywa się na podstawie indywidualnego zlecenia lekarskiego.
Zlecenie wytworzenia produktu leczniczego, poprzedza uzyskanie przez lekarza prowadzącego terapię, zgody lokalnej Komisji Bioetycznej dla takiej formy leczenia.
Podmioty lecznicze (szpitale) muszą nawiązać z współpracę w zakresie dostarczania produktów leczniczych z wytwórnią farmaceutyczną, uprawnioną do wytwarzania produktów leczniczych.
Wytwórcą komórek stosowanych w terapii jest nowoczesne certyfikowane Laboratorium Polskiego Banku Komórek Macierzystych, które posiada stosowne pozwolenia:
– Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego – na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej
– Krajowego Centrum Bankowania Tkanek i Komórek – na gromadzenie, testowanie, przetwarzanie, przechowywanie i dystrybucję komórek krwiotwórczych krwi pępowinowej
– Ministerstwa Zdrowia – na gromadzenie, przetwarzanie, przechowywanie, dopuszczenie do obrotu, dystrybucję komórek krwiotwórczych krwi pępowinowej oraz tkanek i komórek pochodzących z ludzkiego popłodu, tj. sznura pępowinowego
Czas wytworzenia Produktu to ok. 2-3 miesiące.
