Aby wszystkie treści były jasne i klarowne, zachęcamy do zapoznania się z najważniejszymi pojęciami dotyczącymi terapii eksperymentalnych komórkami macierzystymi.

Komórki macierzyste (ang. stem cells) to pula komórek pierwotnych, niewyspecjalizowanych, mogących przekształcić się w dowolną komórkę ludzkiego organizmu. Komórki macierzyste charakteryzuje niemal nieograniczona zdolność do podziału. Ich podstawową funkcją w ludzkim organizmie jest wymiana starych, „zużytych” na nowe, w pełni wykształcone i gotowe do pracy komórki.

Komórki macierzyste można podzielić ze względu na ich pochodzenie:

* Embrionalne komórki macierzyste – pojawiają się wyłącznie podczas najwcześniejszych etapów rozwoju człowieka – rozwoju embrionalnego. To w nich zakodowana jest informacja genetyczna zawierająca instrukcje powstania ludzkiego organizmu.

* Somatyczne komórki macierzyste – można je znaleźć w prawie każdej tkance ludzkiego ciała. Potrafią produkować komórki wyspecjalizowane lub dawać początek liniom komórkowym, z których na dalszych etapach rozwojowych powstają komórki docelowe.

Komórki macierzyste dzieli się również biorąc pod uwagę ich zdolność do różnicowania:

* Komórki totipotencjalne – są to jedyne komórki w organizmie, które mogą różnicować się do każdego typu komórek danego organizmu -są zdolne do utworzenia całego organizmu. Przykładem najbardziej podstawowej komórki totipotencjalnej jest komórka powstała w wyniku zapłodnienia – zygota, lub następne komórki, które powstają w wyniku dalszego rozwoju zygoty – blastomery.

* Komórki pluripotencjalne – następne komórki powstające, po blastomerach, podczas kolejnego etapu rozwoju zapłodnionej komórki – zygoty. Są to komórki, które posiadając zdolność różnicowania się do każdego z trzech rodzajów części składowych występujących u człowieka podczas rozwoju przed urodzeniem- listków zarodkowych: mezodermy, ektodermy i endodermy. Komórki te mogą również dać początek każdemu typowi komórek- nie mogą jedynie przekształcić się z powrotem w komórki totipotencjalne- obecne na początku rozwoju człowieka.
* Komórki multipotencjalne – powstające w zakresie „tylko” pojedynczego listka zarodkowego. Komórki te mogą przekształcać się we wszystkie typy komórek tylko w obrębie danego listka zarodkowego, z którego pochodzą. Np. w obrębie mezodermy mogą dać początek komórkom szpiku, krwi lub mięśni, do tej grupy należą krwiotwórcze komórki macierzyste, których źródłem jest ludzka krew pępowinowa.

* Komórki unipotencjalne – ostatnie w rozwoju – różnicują się już tylko do jednego – ściśle określonego typu komórek dojrzałych (np. komórek nabłonka) zachowując w porównaniu z komórkami dojrzałymi zdolność podziału.

Mezenchymalne komórki macierzyste (przez niektórych nazywane mezenchymalnymi komórki zrębu, ang. mesenchymal stromal cells), MSC) to populacja komórek multipotencjalnych, mająca możliwość przekształcenia się w różnorodne typy dojrzałych komórek, między innymi w komórki tłuszczowe, kostne, chrzęstne, mięśniowe oraz nerwowe. Komórki te posiadają szczególne zdolności immunomodulacyjne, a więc takie, dzięki którym mają pozytywny wpływ na odporność, procesy naprawy oraz inne wybrane procesy immunologiczne zachodzące w ludzkim organizmie podczas odrzucania przeszczepu. Dodatkowo stwierdzono u nich właściwości przeciwstarzeniowe oraz promujące proces angiogenezy, czyli tworzenia nowych naczyń włosowatych (krwionośnych) istotny na przykład przy gojeniu ran.

W organizmie ludzkim źródła komórek mezenchymalnych podzielić można na pochodzące z dojrzałych, w pełni ukształtowanych tkanek dorosłego człowieka oraz na zlokalizowane w tkankach związanych z porodem.

Te pierwsze usytuowane są między innymi w szpiku kostnym, tkance tłuszczowej oraz krwi obwodowej. W znacznie mniejszej liczbie  można je również znaleźć w miazdze zębowej, płucach czy gałce ocznej.

Komórki mezenchymalne pochodzące z tkanek popłodu pozyskać można między innymi z fragmentu łożyska, kosmówki, owodni, płynu owodniowego, a nawet krwi pępowinowej. Doskonałej jakości mezenchymalne komórki macierzyste można uzyskać z galarety Whartona zlokalizowanej w ludzkiej pępowinie. Najnowsze badania wskazują jednoznacznie, iż obecnie najlepszym dostępnym źródłem mezenchymalnych komórek macierzystych jest właśnie galareta Whartona, ponieważ komórki wyizolowane z tej tkanki wykazują podwyższony poziom zdolności namnażania przy zachowaniu optymalnej żywotności (przeżywalności) w porównaniu do komórek mezenchymalnych pochodzących ze szpiku kostnego, tkanki tłuszczowej lub krwi obwodowej.

Medyczny Eksperyment Leczniczy (MEL) polega na  wprowadzeniu przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane standardowe metody leczenia nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność jest niewystarczająca. Eksperyment leczniczy ma więc na celu polepszenie zdrowia pacjenta i jest niekiedy jedyną szansą na wyleczenie.

Medyczny eksperyment leczniczy prowadzony jest w oparciu o zgodę Komisji Bioetycznej wydawanej na wniosek danej jednostki

Jego celem jest próba leczenia pacjenta przy zachowaniu bezpieczeństwa.

Czym różni się badanie kliniczne od medycznego eksperymentu badawczego oraz od medycznego eksperymentu leczniczego?

Zgodnie z przepisami prawa polskiego (ustawy prawo farmaceutyczne oraz ustawy o wyrobach medycznych), badania kliniczne to badania produktów leczniczych lub wyrobów medycznych, które mają służyć sprawdzeniu skuteczności oraz bezpieczeństwa badanych produktów leczniczych lub wyrobów medycznych na potrzeby ich wprowadzenia do obrotu.

Eksperymenty medyczne są przedmiotem regulacji ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty. Ustawa ta wyróżnia eksperymenty lecznicze oraz badawcze. Badania kliniczne mieszczą się w kategorii eksperymentów badawczych, czyli eksperymentów, w których pierwszorzędne znaczenie ma element poznawczy, a element terapeutyczny ma znaczenie wtórne. Medyczne eksperymenty badawcze – w odróżnieniu od eksperymentów leczniczych – mogą dotyczyć również osób zdrowych. Medyczne eksperymenty lecznicze są natomiast zorientowane na efekt terapeutyczny, który ma w nich znaczenie pierwszorzędne. Nie uniemożliwia to oczywiście wyciągania wniosków o charakterze naukowym i badawczym z efektów takich eksperymentów.

Eksperyment leczniczy polega na wprowadzeniu przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej.

Warunkiem przeprowadzenia eksperymentu leczniczego jest to by dotychczas stosowane metody medyczne nie były skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie była wystarczająca.

W ramach kampanii „Moc Komórek – Wybierajmy Potwierdzone Terapie Komórkowe” pacjenci otrzymają „narzędzia” w formie rzetelnych informacji opracowanych przez specjalistów. Mamy nadzieję, że dzięki tym informacjom każdy pacjent będzie mógł samodzielnie ocenić czy oferowana terapia komórkowa jest terapią niepotwierdzoną, przed którą ostrzega Europejska Agencja Leków, czy Potwierdzoną Terapią Komórkową posiadającą wszystkie cechy innowacyjnej medycznej terapii komórkowej, w której wykorzystywane są komórki MSC, klasyfikowane jako produkt leczniczy terapii zaawansowanej.

Na potrzeby edukacyjne kampanii „Moc Komórek” powstała nazwa własna – Potwierdzona Terapia Komórkowa – która jest wykorzystywana w nazwie kampanii, aby podkreślić różnice pomiędzy terapiami komórkami macierzystymi, a „terapiami komórkami”, w których zawartość komórek macierzystych jest wątpliwa. Nazwa własna „Potwierdzona Terapia Komórkowa” rozumiana jest jako leczenie eksperymentalne (MEL) zdefiniowane przez The National Stem Cell Foundation of Australia, która publikując The Australian Stem Cell Handbook podzieliła leczenie komórkami macierzystymi na dwie kategorie:

* leczenie eksperymentalne (experimental stem cell treatments)

* niepotwierdzone (unproven stem cell treatments).