Misją kampanii społecznej „Moc Komórek – Wybierajmy Potwierdzone Terapie Komórkowe” jest zainicjowanie publicznej debaty na temat stosowania terapii komórkowych, jak również budowa świadomości wśród opinii publicznej, a przede wszystkich wśród pacjentów.

Pierwszym krokiem w stronę rozpoczęcia publicznej debaty na temat terapii komórkowych jest ekspercka debata, która odbyła się 7 października w Warszawie. W debacie wzięli udział eksperci wywodzący się ze środowisk medycznych, naukowych i pacjenckich, którzy podjęli temat terapii komórkowych. Podczas wymiany myśli pomiędzy ekspertami poruszane były m.in. wątki możliwości i ograniczeń terapii komórkowych, kwestie naukowe, etyczne i prawne dotyczące medycznego eksperymentu leczniczego, kwestie dotyczące turystyki komórkowej, czy stosowania eksperymentalnych terapii komórkowych w nieuleczalnych chorobach.

Podjęcie publicznej debaty, a wraz z nią rozpoczęcie działań mających na celu szerzenie wiedzy wśród szerokiej społeczności jest bardzo ważne, zarówno z perspektywy środowiska lekarskiego, jak i pacjenckiego. Dlaczego? Należy pamiętać, że pacjent, aby mógł podjąć decyzję o skorzystaniu z tego rodzaju ścieżki leczenia, potrzebuje rzetelnych i jasnych informacji o przebiegu terapii, korzyściach, ale i ograniczeniach z nią związanych. Ponadto ważne jest, aby pacjent był świadomy swoich praw i aktywnie uczestniczył w procesie leczenia.

Dlatego organizator kampanii wraz z partnerami wychodząc naprzeciw pacjentom przygotował zbiór przydatnych informacji. Na stronie internetowej www.mockomorek.pl w zakładce Poradnik Pacjenta – znajduje się wiele ważnych informacji, a także Poradnik Pacjenta do pobrania.

W Poradniku Pacjenta zostały opisane wszystkie ważne aspekty komunikacji na linii lekarz – pacjent w myśl idei patient empowerment, czyli pacjenta świadomego swoich praw i aktywnie uczestniczącego w procesie leczenia. W Poradniku Pacjenta zostały także wyjaśnione zagadnienia dotyczące m.in. medycznego eksperymentu leczniczego, jak również zostały opisane różnice pomiędzy terapiami niepotwierdzonymi a eksperymentalnymi.

W kwietniu bieżącego roku zostało opublikowane przez Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) stanowisko dotyczące stosowania niepotwierdzonych terapii komórkowych, które jest odpowiedzią na nieuprawnione promowanie przez niektóre podmioty terapii komórkowych. EMA zwraca uwagę na sytuację w której niektóre podmioty, głównie z zagranicy, oferują nieuregulowane prawem terapie komórkowe bez odpowiedniego uzasadnienia merytorycznego i klinicznego, a to z kolei sprzyja budowaniu złudnych nadziei dotyczących terapii komórkowych. EMA zwróciła uwagę na fakt, iż stosowanie niesprawdzonych i nieregulowanych terapii komórkowych może stanowić poważne zagrożenie dla pacjentów, przynosząc im niewielkie korzyści lecznicze lub ich brak.

Z czego to wynika? Przede wszystkim problematyczne bywa precyzyjne określenie co jest „terapią komórkami macierzystymi”. Dlaczego? W uproszczeniu trudności wynikają z faktu, że w terminie „terapii komórkowych” mieści się stosowanie preparatów zawierających wyłącznie lub w bardzo wysokim stopniu macierzyste komórki mezenchymalne – MSC (nawet 95% i więcej), które wytwarzane są w laboratorium przez wiele tygodni i kontrolowane pod względem jakości oraz czystości preparatu.

Z drugiej strony również „terapią komórkową” można nazwać mieszaninę różnego rodzaju komórek, zupełnie nie mających związku z komórkami macierzystymi, która została wyprodukowana „przyłóżkowo” na zasadzie ekstrakcji i odwirowania, a do tego jest podawana bez jakichkolwiek badań składu i jakości produktu. Są również ośrodki, które nawet nie mierzą ilości komórek macierzystych w produkcie, a więc produkt leczniczy stosowany w „terapii komórkowej” może zawierać jedynie 10% komórek macierzystych lub nawet nie zawierać ich wcale.

W ramach kampanii „Moc Komórek – Wybierajmy Potwierdzone Terapie Komórkowe” pacjenci otrzymają „narzędzia” w formie rzetelnych informacji opracowanych przez specjalistów.

Organizatorzy mają nadzieję, że dzięki tym informacjom każdy pacjent będzie mógł samodzielnie ocenić czy oferowana terapia komórkowa jest terapią niepotwierdzoną, przed którą ostrzega Europejska Agencja Leków, czy Potwierdzoną Terapią Komórkową posiadającą wszystkie cechy innowacyjnej medycznej terapii komórkowej, w której wykorzystywane są komórki MSC, klasyfikowane jako produkt leczniczy terapii zaawansowanej.

Na potrzeby edukacyjne kampanii „Moc Komórek” powstała nazwa własna – Potwierdzona Terapia Komórkowa – która jest wykorzystywana w nazwie kampanii, aby podkreślić różnice pomiędzy terapiami dobrze scharakteryzowanymi komórkami macierzystymi (np. MSC), a „terapiami komórkami”, w których zawartość komórek macierzystych jest wątpliwa.

Nazwa własna „Potwierdzona Terapia Komórkowa” rozumiana jest jako leczenie eksperymentalne (które w Polsce najczęściej ma charakter medycznego eksperymentu leczniczego, MEL) określone przez The National Stem Cell Foundation of Australia, która publikując The Australian Stem Cell Handbook podzieliła leczenie komórkami macierzystymi na dwie kategorie:

* leczenie eksperymentalne (experimental stem cell treatments)
* niepotwierdzone (unproven stem cell treatments).

Na stronie kampanii w zakładce „O Kampanii/Poradnik Pacjenta” zostały porównane obie kategorie terapii komórkowych – leczenie eksperymentalne oraz leczenie niepotwierdzone i w wyczerpujący sposób zostały opisane i przedstawione różnice pomiędzy nimi. Zachęcamy do zapoznania się z materiałami.

Mezenchymalne komórki macierzyste (przez niektórych nazywane mezenchymalnymi komórkami zrębu, ang. mesenchymal stromal cells), MSC) to populacja komórek multipotencjalnych, mająca możliwość przekształcenia się w różnorodne typy dojrzałych komórek, między innymi w komórki tłuszczowe, kostne, chrzęstne, mięśniowe, a nawetnerwowe. Komórki te posiadają szczególne zdolności immunomodulacyjne, a więc takie, dzięki którym mają pozytywny wpływ na odporność, procesy naprawy oraz inne wybrane procesy immunologiczne zachodzące w ludzkim organizmie podczas odrzucania przeszczepu. Dodatkowo stwierdzono u nich właściwości przeciwstarzeniowe oraz promujące proces angiogenezy, czyli tworzenia nowych naczyń włosowatych (krwionośnych) istotny na przykład przy gojeniu ran.

W organizmie ludzkim źródła komórek mezenchymalnych podzielić można na pochodzące z dojrzałych, w pełni ukształtowanych tkanek dorosłego człowieka oraz na zlokalizowane w tkankach związanych z porodem.

Te pierwsze usytuowane są między innymi w szpiku kostnym, tkance tłuszczowej oraz krwi obwodowej. W znacznie mniejszej liczbie można je również znaleźć w miazdze zębowej, płucach czy gałce ocznej.

Komórki mezenchymalne pochodzące z tkanek popłodu pozyskać można między innymi z fragmentu łożyska, kosmówki, owodni, płynu owodniowego oraz krwi pępowinowej. Doskonałej jakości mezenchymalne komórki macierzyste można uzyskać z galarety Whartona zlokalizowanej w ludzkiej pępowinie. Najnowsze badania wskazują jednoznacznie, iż obecnie najlepszym dostępnym źródłem mezenchymalnych komórek macierzystych jest właśnie galareta Whartona, ponieważ komórki wyizolowane z tej tkanki wykazują podwyższony poziom zdolności namnażania przy zachowaniu optymalnej żywotności (przeżywalności) w porównaniu do komórek mezenchymalnych pochodzących ze szpiku kostnego, tkanki tłuszczowej lub krwi obwodowej.

Terapia eksperymentalna, a dokładniej Medyczny Eksperyment Leczniczy (MEL) polega na wprowadzeniu przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane standardowe metody leczenia nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność jest niewystarczająca. Eksperyment leczniczy ma więc na celu poprawę zdrowia pacjenta i jest niekiedy jedyną szansą na poprawę jakości funkcjonowania. Medyczny eksperyment leczniczy prowadzony jest w oparciu o zgodę Komisji Bioetycznej wydawaną na wniosek danej jednostki, a jego celem jest próba leczenia pacjenta przy zachowaniu bezpieczeństwa.
Każdorazowo przed rozpoczęciem medycznego eksperymentu leczniczego Komisja Bioetyczna rozpatruje, przedkładając pod obrady wniosek, złożony przez zespół lekarzy, którzy chcieliby przeprowadzić taki eksperyment. Przedstawiona tej komisji dokumentacja zawiera szczegółowe informacje dotyczące planowanego medycznego eksperymentu leczniczego, m. in.: jasno sprecyzowany cel eksperymentu, aktualny stan wiedzy wraz z uzasadnieniem i odniesieniem do dowodów dotyczących potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności stosowania mezenchymalnych komórek macierzystych w badaniach przedklinicznych na modelach zwierzęcych, szczegółowy plan prowadzenia terapii, a także dane wnioskodawcy oraz osób odpowiedzialnych za eksperyment leczniczy – lekarza prowadzącego oraz współpracujący z nim zespół.

Po rozważeniu wszelkich za i przeciw Komisja Bioetyczna – w której skład wchodzą lekarze oraz etycy lub przedstawiciele Kościoła – opiniuje proponowaną terapię komórkową planowaną do przeprowadzenia w danej jednostce leczącej. Ponadto do Komisji Bioetycznej są przedkładane także takie dokumenty jak: Informacja dla Pacjenta oraz Formularz Świadomej Zgody Pacjenta. Pierwszy dokument w sposób zrozumiały dla pacjenta, dokładny oraz przejrzysty, przedstawia informacje nt. medycznego eksperymentu leczniczego, tj. założenia i cel terapii, pochodzenie komórek, przebieg podania, potencjalne korzyści i możliwe działania niepożądane, prawa pacjenta i informacje na temat nadzoru nad terapią.

Należy podkreślić, że choroba, z którą zmaga się pacjent, pozostaje chorobą nieuleczalną, a stosowana terapia ma charakter eksperymentalny i żadnych korzyści nie można zagwarantować. Pacjent zostaje poinformowany o możliwości wystąpienia i rodzaju działań niepożądanych związanych z terapią. Pacjent otrzymuje – Formularz Świadomej Zgody Pacjenta – zawiera informacje dotyczące celu badania, sposobu i warunków jego przeprowadzenia, spodziewanych korzyści, ryzyka i niedogodności z nim związanych oraz możliwości odstąpienia od udziału w eksperymencie w dowolnym momencie. Dokument zawiera także informację, że – zgodnie z aktualnym stanem wiedzy medycznej – medyczny eksperyment leczniczy, któremu pacjent zamierza się poddać, może spowodować jedynie poprawę komfortu życia, a nie wyleczenie choroby. Pacjent jest także informowany o tym, że ze względu na postępowanie eksperymentalne możliwy jest brak pozytywnego efektu leczniczego. Pacjentowi zostaje również przekazana informacja o prawie do wycofania uprzednio udzielonej zgody na udział w dowolnym momencie i braku jakiegokolwiek wpływu podjęcia takiej decyzji na jego dalsze leczenie i opiekę. Przed podpisaniem dokumentu pacjent ma czas na przemyślenie i ewentualne omówienie treści dokumentu z osobami najbliższymi i niezależnymi doradcami. Formularz Świadomej Zgody został dostosowany do wytycznych opracowanych przez the International Society for Stem Cell Research (ISSCR), które mają pomóc w zapewnieniu pacjentom dostępu do odpowiednich informacji w zakresie terapii z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Zachęcamy do zapoznania się ze szczegółowymi procedurami MEL, więcej informacji znajduje się w zakładce Przydatne Informacje.

Jak podaje prestiżowy magazyn „Nature” w ciągu ostatnich 25 lat procedury infuzji komórek MSC wykazały wysoki profil bezpieczeństwa. Ponadto należy pamiętać, że wytwarzanie produktów leczniczych opartych na MSC powinno podlegać wytycznym dobrej praktyki wytwarzania (ang. Good Manufacturing Practice, GMP), gdzie należy zagwarantować jakość i bezpieczeństwo komórek, podobnie jak innych leków pochodzenia nie-komórkowego. Ponadto wymagane jest, aby proces wytwarzania MSC przebiegał w warunkach całkowicie sterylnych, a więc pomieszczenia i urządzenia muszą posiadać odpowiednie certyfikaty, procesy produkcji muszą zostać zweryfikowane przez właściwe organy, a personel powinien zostać odpowiednio przeszkolony. Finalnie otrzymany lek na bazie MSC musi spełniać wszystkie standardy GMP (czystość, skuteczność, dawka, stabilność genetyczna, żywotność komórek).

W Polsce terapia komórkowa prowadzona jest z wykorzystaniem produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ang. Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) zawierającego mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z galarety Whartona, tkanki obecnej w sznurze pępowinowym. Sznur pępowinowy pozyskiwany jest podczas porodu od zdrowych dawców po przeprowadzeniu wcześniej wywiadu medycznego z matką dawcy, badań krwi matki dawcy i uzyskaniu pisemnej zgody matki dotyczącej pobrania tkanki sznura pępowinowego i zrzeczenia się praw do tego materiału biologicznego. Dostawcą komórek stosowanych w terapii jest Wytwórnia Farmaceutyczna Polskiego Banku Komórek Macierzystych, które posiada stosowne zgody i zezwolenia Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej. Produkt wytwarzany jest zgodnie z Dobrą Praktyką Wytwarzania (GMP) oraz indywidualnie dla każdego pacjenta na zamówienie lekarza.

Więcej informacji na temat bezpieczeństwa znajduje się w zakładce Przydatne Informacje.

MEL nie jest konstruktem prawnym zastępującym badania kliniczne, ale uzupełniającym je, a jego cel jest nakierowany na dobro indywidualnego pacjenta, nie zaś na dobro nauki ani szerokiej populacji chorych z takim samym rozpoznaniem. W MEL, w przeciwieństwie do badania klinicznego, pacjent ma gwarancję otrzymania substancji aktywnej, a decyzja o zakwalifikowaniu do terapii jest zależna wyłączne od stanu klinicznego pacjenta, nie zaś na konieczności uzyskania homogennej grupy chorych, która będzie przedmiotem późniejszej analizy statystycznej. Badanie kliniczne nie jest więc alternatywą dla medycznego eksperymentu leczniczego, ponieważ jego celem nie jest leczenie pacjenta. Uwagę na problem niesłusznego uważania badań klinicznych za opcję terapeutyczną zwrócono już ponad 30 lat temu, w 1987 r.

Przede wszystkim należy bardzo wyraźnie zaznaczyć, że celem terapii komórkowej nie jest wyleczenie pacjenta z autyzmu, czy innej choroby neurologicznej, na którą do tej pory nie wynaleziono leku. Terapia komórkowa, w ramach medycznego eksperymentu leczniczego, jest terapią wspomagającą, która może przyczynić się do poprawy jakości funkcjonowania, a dzięki temu również do poprawy jakości życia pacjenta. Medyczny Eksperyment Leczniczy (MEL) polega na wprowadzeniu przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane standardowe metody leczenia nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność jest niewystarczająca.

Często pada również pytanie czy terapia komórkowa w ciężkich neurologicznych chorobach ma sens?

Warto zaznaczyć, że pierwsze próby kliniczne dot. zastosowania terapii komórkami macierzystymi w neurologii rozpoczęto w Duke University na początku drugiej dekady XXI wieku. Zespół prof. Joanne Kurtzberg rozpoczął próby kliniczne z zastosowaniem komórek macierzystych z krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym oraz autyzmem. Badania kliniczne prowadzone w Duke University (w 2018 i 2019 roku) wykazały poprawę funkcji poznawczych oraz motoryki dużej u dzieci z mózgowym porażeniem oraz funkcji poznawczych u dzieci z autyzmem.

Ośrodek w Duke jest w chwili obecnej wiodącym ośrodkiem w prowadzeniu badań nad zastosowaniem komórek macierzystych z krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.

W przypadku medycznego eksperymentu leczniczego (MEL), który niestety wciąż nie jest refundowany, cała procedura podawania eksperymentalnego jest finansowana zazwyczaj przez pacjenta lub wspierające go fundacje. Odpłatność ponoszona w ośrodkach, gdzie podawane są terapie komórkowe wynosi od kilku do kilkunastu tysięcy złotych (czasami nieco ponad dwadzieścia tysięcy) za procedurę obejmującą całość kosztów procedury podania leku, badania i hospitalizację (koszt leku ponosi ośrodek leczący). Jak widać, koszty terapii komórkowych nie odbiegają znacząco od kosztów procedur medycznych stosowanych w prywatnej ochronie zdrowia. Koszty terapii komórkowych w Polsce są też kilkukrotnie lub wielokrotnie niższe niż podobne procedury stosowane na całym świecie.

Na wstępie należy podkreślić, że eksperymentalna terapia komórkowa, stosowana w ramach medycznego eksperymentu LECZNICZEGO (tzw. MEL) nie jest medycznym eksperymentem BADAWCZYM. Jakie to ma znaczenie? Bardzo często mylone są pojęcia medycznego eksperymentu leczniczego i badawczego, a rozróżnienie medycznego eksperymentu leczniczego (MEL) od medycznego eksperymentu badawczego  jest ważne, aby zrozumieć kwestie dot. finansowania terapii.

Medyczny eksperyment lecznicy – MEL – polega na wprowadzeniu nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod leczniczych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. MEL stosowany jest w przypadkach, kiedy inne metody zawiodły lub w przypadku chorób na które wciąż nie powstał skuteczny lek, a istnieją przesłanki, że zastosowanie terapii komórkowej może przynieść korzyści.

Eksperyment badawczy ma na celu rozszerzenie wiedzy medycznej i jest jednocześnie prowadzony na grupie osób chorych, jak i zdrowych. Eksperyment badawczy jest najczęściej finansowany przez państwo, ponieważ koszty są ogromne.

W przypadku medycznego eksperymentu leczniczego MEL, który niestety wciąż nie jest refundowany, cała procedura podawania eksperymentalnego jest finansowana zazwyczaj przez pacjenta lub wspierające go fundacje. Odpłatność ponoszona w ośrodkach, gdzie podawane są terapie komórkowe wynosi od kilku do kilkunastu tysięcy złotych (czasami nieco ponad dwadzieścia tysięcy) za procedurę obejmującą całość kosztów procedury podania leku, badania i hospitalizację (koszt leku ponosi ośrodek leczący). Jak widać, koszty terapii komórkowych nie odbiegają znacząco od kosztów procedur medycznych stosowanych w prywatnej ochronie zdrowia. Koszty terapii komórkowych w Polsce są też kilkukrotnie lub wielokrotnie niższe niż podobne procedury stosowane na całym świecie.